中國醫(yī)藥創(chuàng)新的近期進展

2018年，我們更新了中國醫(yī)藥創(chuàng)新指數(shù)（CDII），旨在衡量中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的最新進展。該指數(shù)通過充分汲取行業(yè)專家洞見，對標美國發(fā)展水平，從五個維度評估中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的現(xiàn)狀，即政策環(huán)境、資金投入、人才隊伍、本土創(chuàng)新、國際接軌。整體而言，過去四年中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)有顯著改善，并呈現(xiàn)出一些重要趨勢，具體如下（見圖1）。

圖1 中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)近四年進展

1、政策環(huán)境

醫(yī)藥監(jiān)管改革取得可觀進展，審評審批加速，且將持續(xù)助力中國醫(yī)藥創(chuàng)新；創(chuàng)新藥的醫(yī)保覆蓋情況不斷改善，逐步縮小了與發(fā)達國家間的差距。

2、資金投入

醫(yī)藥創(chuàng)新獲得更大力度的資金支持，同時港交所正在成為生物科技企業(yè)/投資者新的融資渠道和退出選項。隨著市場日趨成熟，創(chuàng)新藥的投資估值也將更加理性，回歸價值。

3、人才隊伍

隨著本土創(chuàng)新藥企的崛起，創(chuàng)新人才近年來呈現(xiàn)從跨國企業(yè)向本土企業(yè)流動的整體趨勢，如何更好地實現(xiàn)角色轉(zhuǎn)變和融入新角色成為在新崗位上取得成功的關鍵。中國醫(yī)藥創(chuàng)新在高端人才方面仍與美國存在一定差距，尤其是在早期研發(fā)、生物藥生產(chǎn)等環(huán)節(jié)，生態(tài)體系仍有待進一步完善。

4、本土創(chuàng)新

中國本土創(chuàng)新藥企在研發(fā)管線規(guī)模和項目開發(fā)速度上取得了喜人進展，多個產(chǎn)品進入商業(yè)化階段。管線產(chǎn)品治療領域和技術平臺的差異化仍有待提升，從漸進式創(chuàng)新向突破性創(chuàng)新的跨越仍需時日。

5、國際接軌

一方面海外合作授權引進已經(jīng)成為中國創(chuàng)新藥企迅速擴充在研管線的重要渠道；另一方面，本土藥企也在不斷拓展自研創(chuàng)新產(chǎn)品的海外臨床試驗，力爭走向國際市場。

政策環(huán)境：監(jiān)管改革持續(xù)推進，市場準入放寬提速，成熟產(chǎn)品面臨嚴峻挑戰(zhàn)

監(jiān)管改革持續(xù)推進：2015年前新藥臨床試驗申請獲批所需時間約為兩年甚至更久，2018年底降至8~10個月，全面落實備案制之后，有望進一步縮短至60個工作日（見圖2）。優(yōu)先審評審批、有條件獲批以及接受海外臨床數(shù)據(jù)等政策的出臺，均加速了新藥的臨床試驗和獲批進程。

圖2 審評審批改革推進臨床試驗和產(chǎn)品上市進程

市場準入放寬提速：從2017年至2018年底，中國醫(yī)藥市場準入持續(xù)放寬。國家醫(yī)保報銷方面，2017年128種西藥直接列入《國家醫(yī)保藥品目錄》，而在44種參加國家談判的藥品中，有36種被納入國家醫(yī)保目錄。研究發(fā)現(xiàn)，國家醫(yī)保目錄列名對低線城市的市場影響更大，其中四線城市的銷量增速比一線城市高出將近一倍，體現(xiàn)了藥品可支付能力改善對低線城市市場的影響。2018年第三季度，17種腫瘤藥物通過談判列入國家醫(yī)保報銷目錄。2019年下半年醫(yī)保目錄將進行新一輪調(diào)整（注：2019年8月已公布醫(yī)保目錄調(diào)整常規(guī)準入部分共新增148個品種，談判準入目錄也將于年內(nèi)公布），除腫瘤藥之外，其他未被滿足的、需求較大的治療領域的藥品也有望被納入醫(yī)保，包括慢性疾病用藥、罕見病用藥、兒科用藥等。在基藥方面，《國家基本藥物目錄》于2018年10月更新，是距離上次更新（2012年）6年后的首次調(diào)整?；幠夸浰幤窋?shù)量從520種擴大到685種，多個高價藥和非國家醫(yī)保藥品首度納入其中。

成熟產(chǎn)品面臨嚴峻挑戰(zhàn)：2019年可能成為過專利期原研藥市場的轉(zhuǎn)折年。在仿制藥一致性評價基礎之上的帶量采購、醫(yī)保預算壓力和醫(yī)院藥占比控制等多重壓力下，眾多現(xiàn)有市場規(guī)模較大的成熟產(chǎn)品將面臨更多挑戰(zhàn)，例如，市場規(guī)模排名前142 的口服固體制劑中，62%的品類將面臨通過一致性評價藥品的競爭。

資金投入：創(chuàng)新投資仍為熱點，估值有待理性回歸

伴隨著不斷釋放的政策利好，2018年上半年中國生物科技企業(yè)的融資規(guī)模和速度均呈顯著上升趨勢，出現(xiàn)了數(shù)宗1億美元以上的單輪次融資。截至2018年底，已有歌禮生物、百濟神州、華領醫(yī)藥、信達生物、君實生物等5家尚未盈利的生物科技公司在港交所成功上市，另有近10家公司處于上市申請階段。2018年下半年隨著資本市場整體遇冷，中國生物科技公司的估值規(guī)模和融資速度均出現(xiàn)理性回調(diào)，對公司的研發(fā)創(chuàng)新推進和后續(xù)商業(yè)化能力提出了更高要求。

人才隊伍：中國在創(chuàng)新研發(fā)的多個環(huán)節(jié)仍然缺乏高端人才

隨著本土創(chuàng)新藥企的崛起，當前人才主要呈現(xiàn)從跨國企業(yè)向本土企業(yè)流動的趨勢。該趨勢在為中國醫(yī)藥企業(yè)補充人才的同時，也帶來了相應挑戰(zhàn)，如薪酬職級和過往經(jīng)驗的匹配程度、企業(yè)文化的差異、企業(yè)內(nèi)部層級劃分和話語權等，有礙新引入的高端人才施展拳腳。

中國醫(yī)藥企業(yè)在特定創(chuàng)新環(huán)節(jié)的人才缺失較為嚴重。創(chuàng)新藥的早期研發(fā)能力有待提升，轉(zhuǎn)化醫(yī)學、臨床試驗設計等環(huán)節(jié)的人才尤為珍貴。創(chuàng)新藥生產(chǎn)方面，生物制劑的生產(chǎn)人才是眾多生物科技公司競相爭奪的對象。

本土創(chuàng)新：以漸進式創(chuàng)新為主，仍待進一步差異化，以實現(xiàn)突破性創(chuàng)新

中國醫(yī)藥企業(yè)在不斷推進創(chuàng)新研發(fā)，相比于2015年，各階段均有顯著提升（見圖3）。2018年上市的國產(chǎn)創(chuàng)新藥有安羅替尼、吡咯替尼和呋喹替尼等小分子藥物，以及國產(chǎn)PD-1單克隆抗體（特瑞普利單抗、信迪利單抗）等；另有約20個創(chuàng)新在研藥物提交了上市申請。與此同時，中國醫(yī)藥企業(yè)也面臨更為嚴峻的挑戰(zhàn)。例如，在國家藥監(jiān)局推出的改革下，跨國藥企的創(chuàng)新藥物可以更快地進入中國市場；中國藥企在癌癥等治療領域和特定靶點上過于聚焦，存在同質(zhì)化風險。

圖3 本土藥企在創(chuàng)新中扮演更加重要的角色

國際接軌：引進管線資產(chǎn)，海外臨床布局

合作引進資產(chǎn)已經(jīng)成為中國創(chuàng)新藥管線擴張的主要來源，引進資產(chǎn)數(shù)量增加明顯。而中國生物科技公司在聚焦中國市場的同時，也渴望打入全球市場。中國創(chuàng)新藥企一方面不斷加速國內(nèi)研發(fā)上市，另一方面也力爭拓展海外市場，目前已有多家企業(yè)開展了海外多中心臨床試驗。

中國醫(yī)藥創(chuàng)新的階段特點

現(xiàn)階段中國創(chuàng)新醫(yī)藥企業(yè)呈現(xiàn)出融資上市進程加快、管線資產(chǎn)數(shù)量較多、漸進創(chuàng)新模式為主的特點。

融資上市進程加快：無論是融資的規(guī)模還是速度，中國生物科技公司都顯示出強勁勢頭。三年內(nèi)從A輪融資到上市的成功案例已經(jīng)出現(xiàn)，近年來早期輪次過億美元的融資也已多次出現(xiàn)。

管線資產(chǎn)數(shù)量較多：以提交上市時的管線資產(chǎn)數(shù)量為例，中國生物科技公司2018年港交所上市申請時的平均管線資產(chǎn)數(shù)量為10個，而同期美國納斯達克上市的生物科技公司管線資產(chǎn)數(shù)量平均為4個（見圖4）。

圖4 與國外同行相比，中國生物科技公司的研發(fā)管線規(guī)模相對較大

漸進創(chuàng)新模式為主：中國創(chuàng)新藥企多從現(xiàn)階段能力匹配度和降低短期研發(fā)風險的角度出發(fā)，選擇從Me-too/Me better產(chǎn)品開始，建立團隊研發(fā)能力，再逐漸向同類第一/同類最佳為主的突破性創(chuàng)新模式邁進（見圖5）。

圖5 中國醫(yī)藥創(chuàng)新的路徑選擇

現(xiàn)階段能力匹配。許多中國醫(yī)藥公司目前尚處于人才能力配置的發(fā)展階段。不少企業(yè)仍在尋找挖掘研發(fā)人員，培養(yǎng)現(xiàn)有人員的理念與能力。在此階段，通過漸進式發(fā)展學習國外“同類第一”的研發(fā)過程，從內(nèi)部調(diào)整能力進行匹配更為適宜。

長短期風險平衡。目前，許多中國醫(yī)藥企業(yè)尚存在一些內(nèi)部能力發(fā)展空間，短期內(nèi)直接進行跨越式發(fā)展風險過高，而漸進式發(fā)展在風險把控上則更為安全。中國藥企可在內(nèi)部團隊的研發(fā)能力得到進一步提升，能力匹配更為完善時，再考慮跨越式發(fā)展。

與此同時，中國生物科技企業(yè)已開始探索差異化的創(chuàng)新模式，包括治療領域和技術平臺的差異化、價值鏈能力的延伸覆蓋、資產(chǎn)的全球權益、從漸進式創(chuàng)新向突破式創(chuàng)新邁進等。

中國醫(yī)藥創(chuàng)新的未來展望

中國醫(yī)藥創(chuàng)新的主要機遇

中國政府正在大力推進“健康中國”，完善醫(yī)保政策，鼓勵醫(yī)藥創(chuàng)新。中國醫(yī)藥企業(yè)可深入發(fā)掘探索中國市場的優(yōu)勢和獨特之處，先立足國內(nèi)拓展規(guī)模，再更好更穩(wěn)地實現(xiàn)國際化。

中國市場一些特有的大環(huán)境優(yōu)勢，提供了適合培育孵化生物制藥企業(yè)的土壤。例如，政府和風投/私募基金提供充裕資金，國內(nèi)人才隊伍不斷壯大（海歸人才持續(xù)增加尤其明顯），患者人群規(guī)模較大（更易招募臨床研究患者）等。

基于中國政府的工業(yè)4.0政策，以及國內(nèi)建立生態(tài)圈的趨勢，中國醫(yī)藥企業(yè)應積極探索醫(yī)藥生態(tài)系統(tǒng)的創(chuàng)新業(yè)務模式和潛力，充分利用其他行業(yè)所帶來的創(chuàng)新動力（例如，數(shù)字化、電子商務、人工智能等）。

中國醫(yī)藥創(chuàng)新的主要挑戰(zhàn)

如何在追求速度的同時做好質(zhì)量把控：在中國醫(yī)藥創(chuàng)新快速推進的背景之下，如何在快速推進多項試驗的同時又確保臨床研發(fā)和商業(yè)化生產(chǎn)等環(huán)節(jié)的高質(zhì)量尤為關鍵。

如何在規(guī)模擴張的同時做好人才儲備：盡管近年來國內(nèi)醫(yī)藥創(chuàng)新人才隊伍不斷壯大，跨國公司及海外人才紛紛流入，但如何充分發(fā)揮引進人才的作用，如何培育內(nèi)部人才梯隊充分支持臨床研發(fā)和產(chǎn)品商業(yè)化卻成了許多中國醫(yī)藥企業(yè)的大難題。

如何在追蹤熱點的同時避免扎堆競爭：目前國內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)仍多處于漸進式創(chuàng)新階段，多以成熟機制/靶點為起步，導致一些治療領域和靶點出現(xiàn)扎堆投入（如腫瘤免疫治療中的PD-1/PD-L1抗體，多達數(shù)十家企業(yè)均有布局），但在激烈的競爭中，實際市場回報可能低于預期，對創(chuàng)新的持續(xù)投入構成風險。

給中國傳統(tǒng)醫(yī)藥企業(yè)和生物科技公司的建議

1、給傳統(tǒng)醫(yī)藥企業(yè)的建議

明確創(chuàng)新業(yè)務長期定位：對于傳統(tǒng)醫(yī)藥企業(yè)而言，在規(guī)劃如何創(chuàng)新之前，應首先思考創(chuàng)新業(yè)務在整體業(yè)務中長期版圖中的定位。并非所有傳統(tǒng)藥企都應將創(chuàng)新藥作為成長的主要驅(qū)動力，企業(yè)應綜合考慮自身特點，如所處的領域、擁有的資源以及內(nèi)部的能力等，進而對創(chuàng)新投入的力度和方向做出合理判斷。

權衡創(chuàng)新路徑模式選擇：基于對創(chuàng)新業(yè)務的長期定位，傳統(tǒng)藥企下一步應思考具體的發(fā)展路徑及實現(xiàn)創(chuàng)新的方法。是采用自主研發(fā)，還是采用合作模式？是更多利用原有業(yè)務的研發(fā)資源，還是依托重新搭建的創(chuàng)新平臺？企業(yè)應根據(jù)自身的創(chuàng)新基礎和發(fā)展階段做出不同選擇。

關注組織轉(zhuǎn)型管控匹配：在業(yè)務創(chuàng)新的同時，傳統(tǒng)醫(yī)藥企業(yè)也必須在組織管控以及人才創(chuàng)新上下功夫。如何促進原有業(yè)務團隊和創(chuàng)新團隊發(fā)揮協(xié)同效應尤為重要，企業(yè)既要穩(wěn)定原有業(yè)務團隊的軍心，又要充分激發(fā)創(chuàng)新團隊的動力，在創(chuàng)新轉(zhuǎn)型的過程中以敏捷模式為核心，在組織健康和能力上下足功夫，將組織健康轉(zhuǎn)變?yōu)槠髽I(yè)新的核心競爭力。

2、給生物科技公司的建議

重視中長期的管線布局：對于生物科技公司來說，創(chuàng)新是企業(yè)取得長期發(fā)展的根本要義。企業(yè)現(xiàn)階段應思考如何在短期收益和長期回報之間求得資源投入的最佳配比，并制定相應的可持續(xù)發(fā)展戰(zhàn)略。企業(yè)應回答以下關鍵問題：在什么時間節(jié)點從漸進式發(fā)展向跨越式創(chuàng)新邁進？圍繞疾病領域、技術平臺、研發(fā)階段、資產(chǎn)來源等多個維度，如何布局管線并針對性地搭建相關能力？等等。

著眼產(chǎn)業(yè)鏈的能力延伸：臨床開發(fā)的推進是現(xiàn)階段中國生物科技公司的重心所在，隨著產(chǎn)品相繼獲批上市，產(chǎn)業(yè)鏈上下游的能力延伸將成為打造企業(yè)“護城河”和差異化競爭的關鍵，如已有產(chǎn)品的商業(yè)化和生產(chǎn)能力，以及早期階段的研發(fā)能力等。能力搭建的模式選擇上，需要結合企業(yè)的現(xiàn)有基礎和特點，在內(nèi)部自建和外部引入之間做出合適選擇。

完善組織架構管控體系：隨著人員規(guī)模的迅速擴張和研發(fā)進程的不斷推進，生物科技企業(yè)在組織架構和管控體系方面需投入更多精力，以期在保持初創(chuàng)企業(yè)敏捷度的同時，建立起適應規(guī)?；髽I(yè)發(fā)展新階段的規(guī)范化機制。企業(yè)應回答以下關鍵問題：平臺職能集中程度如何設計？跨職能協(xié)同機制及決策流程如何把控？等等。

升級人才隊伍引育用留：中國醫(yī)藥創(chuàng)新領域的蓬勃發(fā)展也帶來了激烈的人才競爭，生物科技企業(yè)應著力吸引全球頂尖人才充實關鍵崗位，并通過打造企業(yè)文化和設立相應機制為領軍人物提供施展拳腳的空間。此外，企業(yè)還應投入更多精力培養(yǎng)技術骨干和擁有領導潛力的各級人才，通過有競爭力的激勵機制來保證人才梯隊的健康穩(wěn)定。

來源：麥肯錫咨詢公司