巨頭武田制藥(Takeda)在外泌體遞送技術(shù)又落一子。

7 月 1 日,生物科技公司 Carmine Therapeutics(以下簡稱 “Carmine”)宣布已與武田制藥簽署研究合作協(xié)議,基于 Carmine 非病毒遞送載體技術(shù)——紅細(xì)胞外囊泡遞送平臺 REGENTTM,結(jié)合基因治療技術(shù)實現(xiàn)兩種罕見病相關(guān)靶標(biāo)的開發(fā)和商業(yè)化,此外,武田還承諾提供 500 萬美元的可轉(zhuǎn)換貸款,以支持 Carmine REGENTTM平臺的開發(fā)。

超9億美元!武田制藥與紅細(xì)胞外泌體技術(shù)研發(fā)公司Carmine達(dá)成合作-肽度TIMEDOO

(來源:Carmine)

根據(jù)協(xié)議條款,Carmine 將獲得預(yù)付款作為研究經(jīng)費支持,并且將獲得超過 9 億美元的里程碑付款總額和分層特許權(quán)使用費,武田制藥擁有在完成臨床前概念驗證研究后對該計劃進(jìn)行許可,并負(fù)責(zé)臨床開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利。

Carmine Therapeutics 由新加坡風(fēng)投機構(gòu) Esco Ventures 孵化,科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人是世界知名的科學(xué)家和經(jīng)驗豐富的企業(yè)家,其中包括 Whitehead(MIT)研究所創(chuàng)始成員 Harvey Lodish 教授,他本人已參與創(chuàng)立了幾家生物技術(shù)公司,包括 Genzyme、Millennium Pharmaceuticals 和獨角獸 Rubius Therapeutics;香港城市大學(xué)(CityU)助理教授史家海教授,也是 Rubius Therapeutics 的紅細(xì)胞工程技術(shù)的共同發(fā)明者;原香港城市大學(xué)(CityU)的助理教授、現(xiàn)新加坡國立大學(xué)黎月明教授,他也是 EV 生物學(xué)和腫瘤學(xué)的專家,公司于 2019 年正式成立,總部位于美國波士頓。

Esco Ventures 的創(chuàng)始人林向前擔(dān)任 Carmine 的首席執(zhí)行官。

超9億美元!武田制藥與紅細(xì)胞外泌體技術(shù)研發(fā)公司Carmine達(dá)成合作-肽度TIMEDOO

(來源:Esco Ventures)

Carmine 基于其 REGENTTM 技術(shù)開創(chuàng)了一類新的治療方法,該技術(shù)利用紅細(xì)胞外囊泡(RBCEV)以實現(xiàn)基因治療的成功遞送,相關(guān)研究于 2018 年首次在 Nature Communications 上發(fā)表。

與基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因治療相比,RBCEV 技術(shù)的基因治療具有重復(fù)給藥的潛力,對所遞送的核酸工具的有效負(fù)載能力超過 11KB,并且能通過 RBCEV 表面修飾增強了起所選組織中的生物分布。

對于此次合作,林向前表示:“我們很高興能與罕見病治療全球領(lǐng)導(dǎo)者武田制藥展開合作,自從 Carmine 創(chuàng)建并孵育一年多以來 Esco Ventures X 為 Carmine 提供了大量資金,以進(jìn)一步開發(fā)公司的 REGENTTM 平臺,并推進(jìn)我們獨資項目。”

“在武田,我們正在通過與 Carmine 這樣的伙伴合作,為基因治療搭建好基礎(chǔ)網(wǎng)絡(luò)?!?武田罕見病藥物研發(fā)部門負(fù)責(zé)人 Madhu Natarajan 表示。

誠如 Madhu Natarajan 所言,武田的相關(guān)布局早已開展。今年 4 月,德國公司 Evotec 與武田達(dá)成合作,Evotec 隨即在奧地利成立了 20 人規(guī)模的團隊,這是武田基因治療業(yè)務(wù)的重點之一。

2020 年 3 月,武田也與 Evox 公司達(dá)成一項 8.82 億美元的合作,以利用其外泌體藥物遞送技術(shù)開發(fā)針對五種蛋白質(zhì)替代療法和 mRNA 療法治療罕見病,包括 C 型尼曼 – 皮克病等。Evox 將負(fù)責(zé)推進(jìn)項目以進(jìn)行 IND 申請,并在 I 期臨床及之前生產(chǎn)制造外泌體

針對本次與 Carmine 展開的合作,武田的罕見病藥物發(fā)現(xiàn)部門負(fù)責(zé)人 Madhu Natarajan 補充說:“在武田,我們正在通過與 Carmine 等伙伴合作來為基因治療打好基礎(chǔ),他們正在尋求可以超越當(dāng)今技術(shù)的非病毒載體方法?!?/p>

“開發(fā)可以應(yīng)對 AAV 基因治療挑戰(zhàn)的替代基因治療遞送載體(如 REGENTTM 平臺),這對罕見疾病的治療至關(guān)重要?!?/p>

來源:麻省理工科技評論