維也納—(美國商業(yè)資訊)—AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP Health)宣布在著名雜志《白血病》(Leukemia)上發(fā)表了最近開發(fā)的干擾素療法ropeginterferon α-2b在真性紅細胞增多癥(PV)患者中的最終結(jié)果¹。這篇論文的全文是在歐洲血液學(xué)協(xié)會年會上發(fā)表的研究結(jié)果的進一步闡述。CONTINUATION-PV研究中的長期治療結(jié)果進一步證明了ropeginterferon α-2b對PV的疾病調(diào)節(jié)能力。

鏈接到《白血病》雜志

AOP Health Group創(chuàng)始人兼董事會成員Rudolf Widman博士表示：“AOP Health斥資在PV患者中開展了一項針對ropeginterferon α-2b的綜合臨床研究項目，該項目已獲得多個國家衛(wèi)生部門的批準。我們的科研工作為解決對患者至關(guān)重要的問題做出了貢獻，對此我們深感自豪?！?/p>

論文第一作者、維也納醫(yī)科大學(xué)的Heinz Gisslinger教授補充道：“Ropeginterferon α-2b已被確定為治療PV患者的有效一線療法。這些新結(jié)果表明，在評估治療方案時應(yīng)考慮該藥物的潛力。”

Ropeginterferon α-2b是一種長效的單聚乙二醇化脯氨酸干擾素(ATC L03AB15)。最初該藥物每兩周給藥一次，或在血液指標穩(wěn)定后最多每月給藥一次。

AOP Health的ropeginterferon α-2b關(guān)鍵臨床開發(fā)計劃包括PEGINVERA、PROUD-PV和CONTINUATION-PV等研究。后者是一項開放標簽、多中心、IIIb期研究，目的是評估ropeginterferon α-2b與羥基脲(HU)或最佳治療方法(BAT)相比，在曾參加過隨機對照PROUD-PV研究的高危或低危PV患者中的長期療效和安全性。

自2010年以來，AOP Health在歐洲開展的臨床研究已使BESREMi?獲得了治療PV的營銷授權(quán)，并于2019年首次獲得歐盟委員會的授權(quán)，隨后又獲得了瑞士、列支敦士登、以色列、巴林、中國臺灣、韓國、日本和美國的授權(quán)。

¹?^{Gisslinger, H., Klade, C., Georgiev, P.等。Event-free survival in patients with polycythemia vera treated with ropeginterferon alfa-2b versus best available treatment.（使用ropeginterferon α-2b與現(xiàn)有最佳治療方法相比，真性紅細胞增多癥患者的無事件生存期）。《白血病》（2023年）。https://doi.org/10.1038/s41375-023-02008-6}

關(guān)于真性紅細胞增多癥

真性紅細胞增多癥(PV)是一種罕見的骨髓造血干細胞癌癥，會導(dǎo)致紅細胞、白細胞和血小板長期增多。這種疾病會增加血栓形成和栓塞等循環(huán)系統(tǒng)疾病的風(fēng)險，其癥狀會導(dǎo)致生活質(zhì)量下降，長此以往可能發(fā)展為骨髓纖維化或轉(zhuǎn)化為白血病。雖然PV的分子機制仍在深入研究之中，但目前的研究結(jié)果表明，骨髓中的造血干細胞存在一系列獲得性突變，其中最重要的是構(gòu)成惡性克隆的JAK2突變形式。

重要的白血病治療目標是達到健康的血細胞計數(shù)（血細胞比容低于45%），改善生活質(zhì)量，減緩或延遲疾病的進展。

關(guān)于AOP Health

AOP Health Group由多家公司組成，其中包括總部位于奧地利維也納的AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (“AOP Health”)。AOP Health Group是歐洲罕見病和重癥監(jiān)護綜合療法的先驅(qū)。在過去的25年里，集團已發(fā)展成為一家成熟的綜合治療解決方案提供商。集團總部位于維也納，在歐洲和中東地區(qū)設(shè)有子公司和代表處，并通過全球合作伙伴開展業(yè)務(wù)。之所以能實現(xiàn)這一發(fā)展，一方面是源于對研發(fā)的持續(xù)高水平投資，另一方面則是以高度一致和務(wù)實的導(dǎo)向來滿足所有利益相關(guān)者的需求，尤其是滿足患者及其家人以及為其提供醫(yī)治的醫(yī)療專業(yè)人員的需求。

Rudolf Widmann博士照片/AOP Health Group/來源：Studio Koekart：Natascha Unkart和Isabelle K?hler（照片：美國商業(yè)資訊）

編輯：李麗