• 這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照II期臨床試驗，旨在評估FNP-223（口服制劑）在延緩進行性核上性麻痹(PSP)疾病進展方面的療效、安全性和藥代動力學特征
  ? 該研究正在歐盟、英國和美國的44個研究中心開展
  ? 該研究強化了Ferrer為罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者研發(fā)突破性治療解決方案的承諾

西班牙巴塞羅那-(美國商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)-西班牙國際制藥公司Ferrer宣布，已完成PROSPER研究的患者招募工作。PROSPER研究是一項II期臨床試驗，旨在評估FNP-223的療效、安全性和藥代動力學特征。FNP-223是一種口服、強效且選擇性的OGA酶抑制劑，由Ferrer從Asceneuron授權(quán)引進，旨在延緩進行性核上性麻痹(PSP)的疾病進展¹。

PSP是一種罕見、進展迅速且最終致命的神經(jīng)退行性疾病²。截至目前，尚無獲批用于PSP的疾病修正療法。

PROSPER研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗³，僅用14個月便成功招募到計劃的220名PSP患者，于10月6日達成這一里程碑， 較原計劃提前兩個月。共有來自歐盟、英國和美國的44個研究中心參與了該研究。研究設計包括6周的篩選期，隨后是52周的FNP-223或安慰劑治療期，治療結(jié)束后還有4周的隨訪期³。

該研究重點納入早期進行性核上性麻痹-理查森綜合征(PSP-RS)患者——這是疾病的關(guān)鍵階段，在此階段進行早期干預，對延緩疾病進展可能產(chǎn)生最大影響。由于進展迅速且診斷復雜，在該階段識別疾病存在重大挑戰(zhàn)，這也使得提前完成招募里程碑更具意義。

慕尼黑路德維希-馬克西米利安大學的Günter H?glinger醫(yī)學博士教授是PROSPER研究的主要研究者兼協(xié)調(diào)員，他表示：“我衷心感謝患者、他們的照護者以及各學術(shù)研究中心的敬業(yè)團隊，正是他們的堅定投入讓我們能如此迅速地達成這一重要里程碑。我們正共同朝著解答一個關(guān)鍵科學問題——OGA抑制在PSP中的作用——取得重大進展。我們的共同努力讓我們離研發(fā)出真正改善患者生活的解決方案更近了一步?！?/p>

CurePSP首席執(zhí)行官Kristophe Diaz指出：“完成PSP臨床試驗的全部患者招募絕非易事，F(xiàn)errer在PROSPER研究中取得的成功既是科學里程碑，也是人文里程碑。這一進展的背后，是選擇將希望轉(zhuǎn)化為行動的患者和家屬，他們的參與推動整個生態(tài)系統(tǒng)加速向有效的PSP療法邁進。對于我們的社區(qū)來說，每一步這樣的進展，都讓我們更接近持久的改變。”

Ferrer首席科學官Oscar Pérez表示：“提前完成招募，標志著Ferrer加速PSP等復雜罕見疾病臨床研究項目的承諾邁出了關(guān)鍵一步。秉承以商業(yè)力量爭取社會正義的宗旨，我們希望能提供一種潛在解決方案，改變受該疾病影響的患者及其周圍人的生活。我們衷心感謝患者、家屬、照護者、研究者和患者組織的信任與支持，沒有他們，這一里程碑便無法實現(xiàn)?！?/p>

Ferrer在設計PROSPER研究時，還納入了患者、照護者和醫(yī)療專業(yè)人員的意見，旨在讓臨床研究更貼合參與者的實際需求、改善其參與體驗，并確保臨床研究更具影響力。

Ferrer對研究的承諾

Ferrer是一家總部位于巴塞羅那的國際公司，堅定致力于在醫(yī)療需求高度未滿足的領域（如罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肺血管和間質(zhì)性肺?。┭邪l(fā)創(chuàng)新療法。公司專注于復雜的全球性臨床開發(fā)項目，推動處于不同研究階段的項目取得進展。

通過像PROSPER這樣的研究，F(xiàn)errer進一步踐行其使命，即通過為目前缺乏獲批或可用治療方案的嚴重、低發(fā)病率疾病研發(fā)突破性解決方案，創(chuàng)造積極的社會影響。

關(guān)于PSP

進行性核上性麻痹(PSP)是一種罕見的神經(jīng)退行性疾病，主要影響60歲以上人群，疾病進展迅速，可導致嚴重殘疾。

PSP是一種原發(fā)性tau蛋白病，因tau蛋白在控制運動和認知的腦區(qū)（尤其是皮質(zhì)下區(qū)域和腦干）異常聚集所致^4,5。這種聚集會損傷神經(jīng)細胞并破壞腦功能，引發(fā)一系列癥狀，如平衡障礙、言語或吞咽困難、眼球運動異常，以及認知或情緒障礙⁶。

盡管PSP較為罕見（每10萬人中約5.8至6.5人患病⁷），但其影響深遠：患者通常在患病數(shù)年內(nèi)喪失獨立生活能力⁷，確診后的平均預期壽命為6至9年。遺傳性病例并不常見⁸，但目前已發(fā)現(xiàn)超過10個相關(guān)基因，其中MAPT基因突變是主要風險因素⁹。環(huán)境因素（如接觸毒素或病原體）的潛在作用也在研究中⁷。

關(guān)于Ferrer

在Ferrer，我們以商業(yè)力量爭取社會正義。我們長期堅持獨特的經(jīng)營之道，我們不追求股東回報的最大化，而是將大部分利潤再投資于回饋社會的活動中，即回歸本源。我們超越合規(guī)，以可持續(xù)發(fā)展、道德和誠信的最高標準為指導。正因如此，我們成為全球評級最高的共益企業(yè)(B Corp)制藥公司。

Ferrer于1959年在巴塞羅那成立，在100多個國家提供治療危及生命疾病的變革性解決方案。根據(jù)我們的宗旨，我們?nèi)找骊P(guān)注肺血管疾病、間質(zhì)性肺疾病和罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病。我們1800多人的團隊秉持明確的信念：業(yè)務本身并非目的，而是改變生活的方式。

參考文獻：

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3. gov：一項評估FNP-223（口服制劑）延緩進行性核上性麻痹(PSP)疾病進展的療效、安全性和藥代動力學特征的隨機、雙盲、安慰劑對照2期研究(PROSPER) (A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER))。ClinicalTrials.gov [網(wǎng)絡版]。網(wǎng)址：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531。訪問于2025年10月1日
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Ferrer位于西班牙巴塞羅那圣庫加特-德爾巴列斯的制藥生產(chǎn)工廠。

編輯：李麗