當今醫(yī)藥創(chuàng)新最激動人心的領域之一，莫過于細胞與基因治療（CGT）。在這里，我們能真切感受到前沿技術的魅力。還記得白血病女孩Emily嗎？她在CAR-T細胞療法的幫助下，已經無癌生存13年，她的故事一定讓無數(shù)從業(yè)者更加篤定前行。從罕見的基因缺陷疾病，到常見的癌癥、自身免疫性疾病、神經系統(tǒng)疾病等，CGT正一點點撕開黎明的縫隙，讓奇跡不再只是個例。

理論上CGT的潛力總是無限大，但要真正走向現(xiàn)實應用還存在很多挑戰(zhàn)，生產制造、患者獲取、支付模式、監(jiān)管倫理等多個環(huán)節(jié)都需要去攻克。2025倫敦 · 金斯瑞生物科技全球產業(yè)論壇，有幸再度邀請到國際細胞與基因治療學會（ISCT）主席及董事會主席Miguel Forte。論壇開始前，F(xiàn)orte接受了采訪，他表示CGT潛力無限，但將潛力轉化為現(xiàn)實才是關鍵。本次論壇，他也將發(fā)表主旨演講，直面冷峻現(xiàn)實的同時剖析背后的挑戰(zhàn)與機遇，讓大家堅定信念，科學終將兌現(xiàn)承諾。

成為CGT領域的全能型領軍人物

Miguel Forte是CGT領域少有的“全能型”領軍人物，在超過20年的制藥行業(yè)高管生涯中，他歷經從學術研究、臨床研究到產品上市、商業(yè)化的全流程，主導藥物臨床開發(fā)中的運營與戰(zhàn)略工作，擁有跨越學術、產業(yè)與監(jiān)管三界的完整視野。

他的職業(yè)生涯始終圍繞一個核心主題：如何在學術與產業(yè)之間搭建橋梁，推動科學創(chuàng)新落地。而他本人也致力于讓更多的創(chuàng)新成果走向臨床應用。

早在歐洲藥品管理局（EMA）任職期間，F(xiàn)orte就深度參與藥品審批與風險評估工作，作為CHMP成員參與監(jiān)管政策制定。這段經歷讓他對藥品風險與收益評估形成了獨到視角。

離開監(jiān)管機構后，他轉入產業(yè)一線——先后在Nabi Pharmaceuticals擔任歐洲醫(yī)療與監(jiān)管事務副總裁，主導疫苗業(yè)務建設；又在UCB出任全球醫(yī)學事務副總裁，推動多款生物制劑產品的全球上市。這一階段，他逐步建立起從研發(fā)到注冊再到商業(yè)化的全鏈條視野，真正理解了藥物創(chuàng)新的系統(tǒng)性。

十五年前，F(xiàn)orte首次接觸CGT，被其可能根治疾病、帶來長期療效的潛力震撼。但他深知從實驗室成果到患者可及的治療之間，仍有漫長而復雜的道路。帶著這樣一份“確保任何創(chuàng)新都能為患者和多方利益相關者創(chuàng)造價值”的初心，F(xiàn)orte開始全身心投入CGT產業(yè)建設。

在 TxCell?擔任首席醫(yī)學官兼首席運營官期間（2010-2017），他建立并領導專業(yè)的自身免疫疾病CGT產品轉化開發(fā)，參與公司IPO及多輪成功融資。

在Zelluna Immunotherapy，他出任首席執(zhí)行官（2017-2019），建立了公司架構，成功完成融資，組建團隊，并啟動針對實體瘤的異體細胞與基因治療戰(zhàn)略。

在Bone Therapeutics任首席執(zhí)行官期間（2019-2022），他帶領公司進行戰(zhàn)略重組、完成多輪融資并成功實施并購交易。

現(xiàn)如今，F(xiàn)orte聯(lián)合創(chuàng)辦了Kiji Therapeutics，并擔任首席執(zhí)行官，帶領團隊利用先進的基因編輯與細胞工程技術，重點布局工程化改造間充質基質干細胞療法，以治療自身免疫性疾病。

Kiji Therapeutics研發(fā)管線（圖源：Kiji Therapeutics官網(wǎng)）

除了以企業(yè)家的身份推動CGT創(chuàng)新落地，F(xiàn)orte也在推動整個生態(tài)的健康發(fā)展。自2024年6月起，他擔任了國際細胞與基因治療學會（ISCT）主席及董事會主席，讓產業(yè)與學術的緊密結合，推動CGT領域的標準化與可持續(xù)發(fā)展。

他堅信，細胞與基因治療的成功不只是科學突破，而是對體系的重構——包括監(jiān)管標準、產業(yè)模式與社會價值的再平衡，將科學成果轉化為可持續(xù)價值，讓創(chuàng)新真正惠及患者。

從潛力到現(xiàn)實：以患者為中心的創(chuàng)新

從傳統(tǒng)小分子藥物到CGT，F(xiàn)orte博士見證了整個行業(yè)的進化。他常常形象地比喻：“小分子是一維，生物制劑是二維，而細胞療法是三維?！?/p>

正是因為擁有橫跨學術、產業(yè)與監(jiān)管的多維背景，F(xiàn)orte對CGT未來發(fā)展有著獨到的見解。他多次強調，細胞與基因治療的潛力毋庸置疑，但真正的挑戰(zhàn)在于如何把科學突破轉化為可及的臨床療法。

“管理期望對患者、投資者和整個產業(yè)生態(tài)都至關重要，”他指出，“只有在充分理解現(xiàn)實的基礎上推進創(chuàng)新與技術進步才能真正惠及患者，并推動行業(yè)的可持續(xù)發(fā)展?！?/p>

這也正是他創(chuàng)辦Kiji Therapeutics的初衷——將基因工程改造的細胞療法帶給目前缺乏有效治療的患者群體。這家總部位于法國巴黎的生物技術公司將目光瞄準在了自身免疫性疾病領域。

自身免疫性疾病仍有大量未被滿足的臨床需求。例如移植物抗宿主?。℅vHD），約25%的患者仍無法從現(xiàn)有療法中獲益。2024年12月，美國FDA首次批準了一款用于兒童和青少年的類固醇難治性急性GvHD的間充質干細胞（MSC）療法，這一里程碑事件為炎癥性腸病（IBD）、銀屑病等自身免疫性疾病的細胞治療打開了大門。

在骨髓移植中，通常需要從供體采集骨髓細胞并移植到患者體內。然而，骨髓移植后經常會排斥新宿主，導致GvHD。雖然供體細胞可以滿足部分需求，但并非萬能之策。對于一線治療失敗的患者，仍需要新的療法來控制疾病進展。

為此，Kiji Therapeutics提出了一種新的策略，即通過基因工程改造MSC，提高其效力與靶向性。傳統(tǒng)MSCs面臨供體差異、免疫排斥及規(guī)?；a的挑戰(zhàn)，但iMSCs克服了這些限制，它可擴展、可標準化、易于獲取，具備高一致性和低成本優(yōu)勢，為細胞治療帶來了可持續(xù)的解決方案。

據(jù)官方介紹，Kiji Therapeutics將間充質干細胞和誘導多能干細胞轉入了兩種關鍵基因——IL-10（增強免疫調節(jié)能力）和 CXCR4（改善組織歸巢能力），從而構建出新一代iPSC-MSC療法。臨床前研究顯示，這些工程化改造細胞較野生型MSC療效提升了約70%，在動物模型中也展現(xiàn)出顯著的疾病改善效果。

IL-10、CXCR4分別參與免疫反應調節(jié)、細胞歸巢能力增強（圖源：Kiji Therapeutics官網(wǎng)）

Forte表示，公司生產這些細胞的工藝很高效。Kiji的首代生產系統(tǒng)已經可以基于供體細胞擴增并工程化改造，生成可用于臨床試驗的現(xiàn)貨型產品，兼具成本效益與產能優(yōu)勢。2年后，Kiji的第二代生產系統(tǒng)預計也能全面采用，具備大規(guī)模生產潛力，實現(xiàn)更高的一致性與可擴展性，顯著降低成本。

Forte指出，Kiji的目標不僅是技術創(chuàng)新，更是讓細胞療法真正走向臨床常態(tài)化，讓科學潛力化為現(xiàn)實療效，最終回歸患者本身。

與行業(yè)專家相聚2025倫敦 · 金斯瑞生物科技全球產業(yè)論壇

除了Miguel Forte，諾貝爾生理學會醫(yī)學獎得主Craig Mello以及被譽為“CAR-T之父的Carl June也將于2025倫敦 · 金斯瑞生物科技全球產業(yè)論壇擔任主旨嘉賓，帶來最前瞻的分享。

論壇以 “THE NEXT ERA OF CGT IS HERE”為主題，聚焦細胞與基因治療的最新進展，涵蓋從技術創(chuàng)新、臨床應用到CMC挑戰(zhàn)與資本趨勢的全鏈條話題。屆時，來自全球的生物醫(yī)藥領袖、科研先鋒與投資機構將齊聚一堂，共同探討如何將前沿科學轉化為真正惠及患者的療法，勾勒CGT產業(yè)的未來發(fā)展藍圖。

會議將包括：

• 3場重磅主題演講
• 4場高水平圓桌討論
• 20多位重量級嘉賓同臺分享
• 1場社交晚宴

參會者不僅能獲取前沿的科研洞察，還能在互動環(huán)節(jié)中直接與行業(yè)領袖交流，尋找合作機會。

論壇報名通道開啟！

請掃描下方二維碼，搶先鎖定席位。讓我們共同見證細胞與基因療法的下一個時代。

（輸入邀請碼?GSCM?獲取免費票券，限額20名）

參考信源：

1、https://be.linkedin.com/in/miguel-forte-4741761

2、Leading From Within with ISCT Kijis Miguel Forte MD

3、home – Kiji TX

編輯：李麗