介紹業(yè)界領(lǐng)先的NHP T細(xì)胞遞送技術(shù)
口頭報(bào)告重點(diǎn)介紹可實(shí)現(xiàn)外顯子大小基因組插入的全RNA系統(tǒng)

馬薩諸塞州劍橋-(美國(guó)商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)-釋放RNA藥物無(wú)限潛力的公司ReNAgade Therapeutics今天宣布，將在2024年5月7-11日于馬里蘭州巴爾的摩市舉行的美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ASGCT)第27屆年會(huì)上進(jìn)行口頭報(bào)告和海報(bào)展示，重點(diǎn)介紹支持其全面RNA技術(shù)平臺(tái)的臨床前數(shù)據(jù)。

ReNAgade首席科學(xué)官Pete Smith博士表示：“我們很高興能在ASGCT上重點(diǎn)介紹基礎(chǔ)研究和開(kāi)發(fā)進(jìn)展，我們的海報(bào)展示說(shuō)明了ReNAgade在NHP中驗(yàn)證基于脂質(zhì)納米顆粒(LNP)的免疫向性遞送系統(tǒng)的持續(xù)工作，該系統(tǒng)在腫瘤學(xué)和自身免疫性疾病中具有廣泛的潛在應(yīng)用前景。此外，我們的口頭報(bào)告還展示了一種非病毒、全RNA基因編輯系統(tǒng)，該系統(tǒng)可實(shí)現(xiàn)體內(nèi)、外顯子大小插入和可能的重新給藥，其目標(biāo)是在臨床環(huán)境中使用時(shí)具有更高的特異性和更好的安全特性。這些充滿希望的數(shù)據(jù)是我們努力創(chuàng)新，超越目前RNA醫(yī)學(xué)局限性的又一重要步驟?！?/p>

摘要中的主要亮點(diǎn)：

  • 采用系統(tǒng)化的條形碼篩選方法，從由200多種LNP組成的庫(kù)中評(píng)估和鑒定LNP。這些LNP涉及可電離脂質(zhì)、輔助脂質(zhì)、結(jié)構(gòu)脂質(zhì)和親水脂質(zhì)等多個(gè)結(jié)構(gòu)和化學(xué)性質(zhì)不同的類別。在非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物模型中，主要候選LNP在總脾T細(xì)胞中的遞送效率約為60%，在外周血T細(xì)胞中的遞送效率約為80%。
  • 通過(guò)結(jié)合改良的反轉(zhuǎn)錄子逆轉(zhuǎn)錄酶(RT)工程、非編碼RNA (ncRNA)最小化、化學(xué)修飾和同源依賴性修復(fù)操縱，改善了反轉(zhuǎn)錄子介導(dǎo)的靶點(diǎn)插入。結(jié)合反轉(zhuǎn)錄子系統(tǒng)優(yōu)化和ncRNA工程，造血干細(xì)胞中的305個(gè)堿基對(duì)插入率提高了2倍，編輯效率提高了約40%。

ASGCT年會(huì)演講詳情：

  • 標(biāo)題：“使用全RNA系統(tǒng)進(jìn)行反轉(zhuǎn)錄子介導(dǎo)的外顯子大小的基因組插入”

分會(huì)標(biāo)題：基因靶向和基因校正的新技術(shù)
演講類型：口頭報(bào)告
摘要編號(hào)：14
演講者：Inna Shcherbakova博士，ReNAgade Therapeutics平臺(tái)高級(jí)總監(jiān)
日期和時(shí)間：美國(guó)東部時(shí)間2024年5月7日（星期二）下午2:15 – 3:30

  • 標(biāo)題：“基于LNP的mRNA在非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物中的新型免疫向性傳遞”

分會(huì)標(biāo)題：星期三海報(bào)：其他非病毒遞送技術(shù)
演講類型：海報(bào)
摘要編號(hào)：749
演講者：Juliet Crabtree博士，ReNAgade Therapeutics副首席科學(xué)家
日期和時(shí)間：美國(guó)東部時(shí)間2024年5月8日（星期三）中午12:00

關(guān)于ReNAgade Therapeutics

ReNAgade旨在釋放RNA藥物在人體任何位置治療疾病的潛力。我們將我們的新型RNA遞送平臺(tái)與全面的RNA平臺(tái)相結(jié)合，允許全RNA系統(tǒng)進(jìn)行編碼、編輯并插入基因，以開(kāi)發(fā)新型藥物。

為了加速醫(yī)學(xué)的未來(lái)發(fā)展，我們匯集了一支具有深厚RNA和遞送專長(zhǎng)的團(tuán)隊(duì)來(lái)開(kāi)發(fā)顛覆性的RNA藥物。

ReNAgade Therapeutics——RNA無(wú)限制

如需了解有關(guān)公司及其技術(shù)與領(lǐng)導(dǎo)層的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)?www.renagadetx.com?。

編輯：李麗