重磅丨Alnylam簽署10億美元RNAi療法研發(fā)協(xié)議拓展更多靶標(biāo)-肽度TIMEDOO今日，RNAi療法領(lǐng)域再次迎來一個(gè)重磅消息。Alnylam Pharmaceuticals和Regeneron Pharmaceuticals宣布了一項(xiàng)合作協(xié)議，雙方旨在利用RNA干擾（RNAi）技術(shù)共同發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化用于治療眼睛和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）以及在肝臟中表達(dá)的幾種靶標(biāo)的RNAi療法。根據(jù)協(xié)議條款，Regeneron公司將向Alnylam公司支付4億美元前期付款，并以每股90美元或444萬(wàn)股普通股的價(jià)格對(duì)Alnylam公司進(jìn)行4億美元的股權(quán)投資。在眼睛和CNS項(xiàng)目的早期臨床開發(fā)階段，Alnylam還可能獲得最多2億美元的里程碑付款。Alnylam公司計(jì)劃與Regeneron公司進(jìn)行獨(dú)家合作，開發(fā)用于治療眼睛和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病這兩種主要適應(yīng)癥的RNAi療法。Regeneron公司主要負(fù)責(zé)靶向眼睛項(xiàng)目的開發(fā)和營(yíng)銷，Alnylam公司將有資格獲得里程碑付款和特許權(quán)使用費(fèi)。兩家公司將共同推進(jìn)和交替領(lǐng)導(dǎo)CNS項(xiàng)目，領(lǐng)導(dǎo)小組負(fù)責(zé)整體開發(fā)和商業(yè)化責(zé)任。Regeneron和Alnylam表示他們計(jì)劃將項(xiàng)目推進(jìn)到30個(gè)靶標(biāo)，其中許多靶標(biāo)在最初的五年發(fā)現(xiàn)期內(nèi)已經(jīng)進(jìn)入了臨床開發(fā)階段。Regeneron公司將向Alnylam公司支付250萬(wàn)美元的項(xiàng)目啟動(dòng)資金，并為其提供250萬(wàn)美元的年度發(fā)現(xiàn)資金。這相當(dāng)于Alnylam公司每年可能獲得約300萬(wàn)美元的潛在年度發(fā)現(xiàn)資金。

“在Regeneron公司，我們相信，充分利用資源的方式就是投資在具有革新意義的科學(xué)突破上，從而為患有嚴(yán)重疾病的患者提供創(chuàng)新藥物，”Regeneron公司總裁兼首席科學(xué)官George D. Yancopoulos博士表示?！按舜魏献鲗NAi技術(shù)與Regeneron世界領(lǐng)先的遺傳學(xué)研究和靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)引擎結(jié)合在一起?！?/p>

重磅丨Alnylam簽署10億美元RNAi療法研發(fā)協(xié)議拓展更多靶標(biāo)-肽度TIMEDOO
Regeneron公司總裁兼首席科學(xué)官George D. Yancopoulos博士（圖片來源于Regeneron公司官網(wǎng)）
Regeneron公司生產(chǎn)和銷售用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（濕性AMD），糖尿病性黃斑水腫或糖尿病性視網(wǎng)膜病變和黃斑水腫的Eylea，以及用于治療特應(yīng)性皮炎的Dupixent。Alnylam公司銷售的Onpattro（patisiran）可用于治療由hATTR引起的多發(fā)性神經(jīng)病，hATTR是一種由遺傳突變引起的遺傳性進(jìn)行性疾病，這種突變會(huì)導(dǎo)致錯(cuò)誤折疊的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）蛋白的累積。這次合作將利用Regeneron在遺傳研究方面的專長(zhǎng)。除此之外，Regeneron公司還將牽頭對(duì)英國(guó)50萬(wàn)人的DNA進(jìn)行測(cè)序，它將把這些專長(zhǎng)與Alnylam公司的RNAi技術(shù)結(jié)合起來?！斑@個(gè)行業(yè)領(lǐng)先的新聯(lián)盟旨在實(shí)現(xiàn)我們所認(rèn)為的RNAi療法作為治療眼部和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的潛在革命性藥物的重大機(jī)遇，”Alnylam首席執(zhí)行官John Maraganore表示。
重磅丨Alnylam簽署10億美元RNAi療法研發(fā)協(xié)議拓展更多靶標(biāo)-肽度TIMEDOO
Alnylam首席執(zhí)行官John Maraganore（圖片來源于Endpoints News）
“重要的是，此次合作使Alnylam能夠繼續(xù)建立其行業(yè)領(lǐng)先的RNAi療法管道，同時(shí)保留重要的產(chǎn)品權(quán)利。此外，根據(jù)這項(xiàng)新協(xié)議，短期付款將加強(qiáng)Alnylam的資產(chǎn)負(fù)債表，在交易完成后提供超過20億美元的預(yù)估現(xiàn)金，支持我們?cè)谌蜷_發(fā)和商業(yè)化多種產(chǎn)品作為潛在突破性藥物，并推動(dòng)我們朝著可持續(xù)盈利的方向發(fā)展?！癑ohn Maraganore表示。此次合作涉及到的靶向肝臟靶標(biāo)的RNAi療法研發(fā)項(xiàng)目包括評(píng)估anti-C5 antibody-siRNA組合在治療C5補(bǔ)體介導(dǎo)疾病中的效果。這些項(xiàng)目的一部分將涉及目前處于第一階段的Regeneron的pozelimab（REGN3918）與目前處于第二階段的Alnylam的cemdisiran。Alnylam將繼續(xù)cemdisiran單一療法的開發(fā)。Regeneron公司將領(lǐng)導(dǎo)組合開發(fā)。他們還將繼續(xù)之前宣布的合作伙伴關(guān)系，以確定RNAi療法在非酒精性脂肪性肝炎(NASH)中的治療效果。最后，Yancopoulos博士表示：“這關(guān)乎未來，關(guān)乎協(xié)同效應(yīng)。我們不會(huì)做只是希望收購(gòu)一項(xiàng)資產(chǎn)的標(biāo)準(zhǔn)協(xié)議。相反地，我們正在尋找能和我們一起做更偉大事業(yè)的朋友”。
來源：銳博生物
資料來源：https://www.biospace.com/article/regeneron-and-alnylam-ink-1-billion-eye-and-central-nervous-system-r-and-d-deal/